前言

 

基因(yin)療法在早(zao)幾年(nian)前，還處于“觸不可及(ji)”的理論階段。

 

但現如今，已經(jing)直接在臨床(chuang)階段開展(zhan)應用。

 

暫且先拋開(kai)基因(yin)療法(fa)的療效問(wen)題。

 

目前大家關注的點其實更(geng)多還是集(ji)中在(zai)基因療法的費(fei)用問題上

 

而為了盡可能多地(di)(di)占領用(yong)戶(hu)市場，各大生物(wu)醫(yi)藥企業也在想方設法(fa)地(di)(di)去進一步降低基因療法(fa)的(de)成本(ben)。

 

那么，這所(suo)謂的成本究竟從何而來？

 

 

基因療法的賬單

 

越來越多的細胞和基因療法正(zheng)在改變各(ge)種癌癥和罕見(jian)疾病(bing)的治療方(fang)式。

 

而昂貴的(de)治(zhi)療(liao)費用對于醫療(liao)保(bao)障系統的(de)沖擊必(bi)然是非常大(da)的(de)。

 

就(jiu)拿以價(jia)格出名的(de)Zolgensma來舉例，目前Zolgensma至今(jin)還(huan)未(wei)在中國上(shang)市(shi)，現階段的(de)市(shi)場價(jia)格已經達到了(le) 212.5 萬美元。

 

即使后續(xu)進入中國(guo)之后，給到醫保的(de)支持，價格預(yu)計也得要大幾(ji)百萬(wan)的(de)人民幣，對于(yu)醫保系(xi)統和患者來說(shuo)，依(yi)舊(jiu)是難以承(cheng)受的(de)負擔。

 

要知道，諾華(hua)的(de)Zolgensma已(yi)經(jing)能夠(gou)在美國獲得 80% 的(de)醫療保險(xian)和(he)商業計劃(hua)覆蓋率，但是實際買單的(de)患者依舊是寥(liao)寥(liao)無幾(ji)。

 

所以，盡管生物制藥行業在(zai)基因治療(liao)方面取得了突破式(shi)的進展，對于(yu)該(gai)領(ling)域的公司(si)來說，如(ru)果不能將(jiang)治療(liao)費用降下來，所有(you)一切將(jiang)依(yi)舊是“竹籃(lan)子打水一場空”。

 

最明(ming)顯的例子就是，Bluebird bio去年因為(wei)醫保系統以及(ji)用戶支(zhi)付比例的問題，決定將β地中(zhong)海貧(pin)血基因療(liao)法Zynteglo從歐(ou)洲市(shi)場(chang)撤出。

 

即使(shi)作為(wei)發達國家(jia)(jia)數量最多的歐洲，面對 Zynteglo 158 萬歐元的治療費用，國家(jia)(jia)和個人也都望而卻步。

 

歐洲都這樣了，那其他地區(qu)更是不用說了。

 

 

價格還能再低嗎？

 

首先(xian)，如果單(dan)單(dan)衡量原料(liao)藥(yao)以(yi)及(ji)耗(hao)材等成本，那么這筆費用其實占比并不大。

 

其(qi)次，各國(guo)的醫保以及商(shang)業保險(xian)系統應該也(ye)還有(you)一定額(e)度去(qu)承(cheng)擔(dan)部分費用。

 

當然，成本的“大頭”其實(shi)在整一個申請批準(zhun)的過程。

 

與FDA監(jian)管的(de)(de)其(qi)(qi)他藥物(wu)不(bu)同，基因療法不(bu)僅受FDA的(de)(de)監(jian)管結構(gou)的(de)(de)約束(shu)，而(er)且還受其(qi)(qi)他的(de)(de)部門，像是(shi)生物(wu)技術委員會的(de)(de)約束(shu)。

 

重(zhong)(zhong)重(zhong)(zhong)的(de)監(jian)管造就了一條漫長(chang)而(er)昂貴(gui)的(de)審批途徑。

 

據估計，批(pi)準的(de)基因治療藥物的(de)成(cheng)本接(jie)近 50 億美元（是(shi)FDA批(pi)準平(ping)均成(cheng)本的(de)五倍）。直接(jie)支付這(zhe)些費用(yong)對于生物醫(yi)藥企業來說是(shi)非(fei)常困(kun)難的(de)。

 

而且(qie)基因療法通常是針對特(te)定個體量身定制(zhi)的，這(zhe)使得完成FDA批準的臨床試驗非常具有挑(tiao)戰性和成本高(gao)昂。

 

一(yi)項估計認為(wei)，每位(wei)臨床試驗(yan)參與者(zhe)的藥物提(ti)供者(zhe)花費(fei)了近 100 萬美元。

 

作為參考，FDA批準過程的I期(qi)臨床通常(chang)需要 20 至 80 名參與(yu)(yu)者，而到了III期(qi)臨床通常(chang)需要至少 3000 名參與(yu)(yu)者。

 

基因療法的(de)初衷(zhong)是為那些患有罕見，嚴(yan)重和可能(neng)絕癥的(de)人提供了顯著改善生活(huo)質(zhi)量的(de)能(neng)力。

而現行的各種(zhong)審批以及條(tiao)例使治療費用高得令人望而卻步，從而阻礙患者獲得治療的機(ji)會。

 

耗(hao)資超過(guo) 200 萬美元(yuan)的(de)藥物，恰恰就是“過(guo)度”監管(guan)所造(zao)成的(de)的(de)結果之一。

 

 

筆者總結

 

雖(sui)說基因療法(fa)現階段主要(yao)是(shi)針對罕見病(bing)，但(dan)是(shi)“罕見”不(bu)等于(yu)“數量(liang)少”。

 

如果(guo)真的要讓患者(zhe)能(neng)夠(gou)接觸到(dao)基因療法(fa)(fa)，能(neng)用得(de)起基因療法(fa)(fa)，其實還有很長(chang)一段路要走。

 

目前這個階段，各國的(de)基(ji)因療(liao)法(fa)都(dou)處于一個“激增”的(de)階段，一旦患者的(de)選擇多(duo)了(le)，那么在保證療(liao)效的(de)前提下，免不了(le)就要開始“價格(ge)戰”。

 

這也(ye)就是國產(chan)化(hua)基因療法的意義所在，可以在確保或提升療效的情況下(xia)，更大程度地降(jiang)低(di)患者所需的費用。

 

不(bu)排(pai)除，在(zai)市場主導藥品價(jia)格的(de)當(dang)下，面對基因療法，或許需要再(zai)次(ci)借助政府去監管和(he)調控價(jia)格。